siRNA+药物行业深度报告：小核酸，大时代，靶向治疗新纪元-251010-国泰海通证券

报告摘要

技术升级和产品获批推动平台成熟，siRNA 药物已从“罕见病”过 小核酸药物是继小分子和抗体药物后的第三浪，具 有靶点拓展能力强、研发延展性强、药物作用长效且不易耐药等特

📋 核心要点(部分)

1. 1.1. 小核酸调节蛋白生成，siRNA 和 ASO 是目前主要开发方向............... 3
2. 1.2. 复盘海外龙头，Alnylam 底层技术和商业化优势显著 .......................... 4
3. 1.3. siRNA 药物技术优势突出，适应症已拓展至常见病领域..................... 6
4. 1.4. 技术低谷已过，MNC 在小核酸领域的交易火热................................... 7
5. 2. 平台化特点显著，关注适应症卡位和肝外递送的突破............................. 11
6. 2.1. 修饰和递送的壁垒较高，专利规避和肝外靶向或为出海关键点 ....... 11
7. 2.1.1. 化学修饰为稳定性基石，龙头企业的专利覆盖范围广 ................ 11
8. 2.1.2. GalNAc 是肝内递送的主流策略，肝外递送亟待突破 ................. 13