小核酸行业专题1:海外药企小核酸创新布局篇
聚焦小核酸行业专题1:海外药企小核酸创新布局篇。Leqvio是诺华心血管-肾脏-代谢(CRM)治疗领域核心资产之一,在美国先进降脂药市场中凭借长效给药优势(每6个月注射一次)逐步提升市场份额,尤其在他汀类药物不耐受或控制不佳的患者群体中渗透率较高;英格司兰当前临床研究逐步布局早期预防、适用人群拓展、疾病长期管理。公司拥有三大递送系统平台:脂质纳米颗粒(LNPs)、GalNAc偶联、2’-O-十六烷基(C16)偶联平台,展望2030年战略目标,公司预期:1)打造可持续的TTR产品组合;2)提供可预防、阻止或逆转疾病的疗法,将RNAi疗法递送范围扩展至10种组织类型,临床研发管线增至40+项目;将约30%的营收投入non-GAAP研发费用;3)驱动可持续、盈利性增长。