2019中国罕见病药物可及性报告｜罕见病目录、患者困境与政策进展

报告摘要

本报告由罕见病发展中心（CORD）发布，基于2018年国家五部委发布《第一批罕见病目录》的里程碑事件，全面梳理国内外罕见病药物准入及医疗保障现状。核心亮点：①深度剖析腹膜假性黏液瘤等罕见病患者的真实困境与用药需求；②系统分析121种罕见病目录下的药物可及性差距；③盘点2017-2019年中国罕见病政策推进成果；④提出基于国情的药物可及性解决建议。适合罕见病患者组织、医疗政策研究者、药企战略部门、医保从业者及公益人士阅读，助力理解中国罕见病用药挑战与机遇。

📋 核心要点(部分)

1. 罕见病现状与患者故事
2. 国家政策里程碑
3. 药物准入与医疗保障梳理
4. 国际经验借鉴
5. 政策建议