小核酸药物创新药研发专题：从上游解决疾病，市场潜力与投资机会

报告摘要

小核酸药物相比小分子和抗体具有靶点筛选快、研发成功率高、不易耐药、治疗领域广和长效性等优势，已在临床展现治愈疾病、替代现有疗法和填补空白适应症的能力。全球市场预计2025年突破100亿美元，已有14款药物上市，279款在研。我国起步较晚但患者需求大，发展空间广阔。推荐关注拥有自主化学修饰和递送系统平台的企业，以及产品进入临床后期的公司。

📋 核心要点(部分)

1. 小核酸药物优势与潜力
2. 市场现状与前景
3. 技术挑战与突破
4. 投资建议与关注企业