2018年巴克莱美国中小型生物科技报告｜SRPT与RARE评级上调，基因治疗深度分析

报告摘要

巴克莱发布2018年美国中小型生物科技行业评级更新，聚焦SRPT、RARE、ZYME和HALO四家公司。核心亮点：1）SRPT因DMD基因治疗前景从平配上调至超配，目标价从原价提升至107美元，预计微 dystrophin 项目将颠覆现有疗法；2）RARE因Crysvita获批定价超预期上调至超配，目标价74美元，并纳入DTX301基因治疗估值；3）基因治疗深度研究显示PPMO资产安全性数据有望替代PMO管线，但golodirsen批准存在不确定性；4）UX007 III期数据风险可控，对估值影响有限。适合生物科技投资者、医药分析师及行业高管，帮助把握中小型生物科技企业评级变动与基因治疗赛道机遇。

📋 核心要点(部分)

1. 评级变化摘要
2. DMD基因治疗深度分析
3. Crysvita商业化评估
4. 其他管线进展（UX007、DTX301）