小核酸行业系列报告(一):小核酸成药之路——Listening+to+the+Sound+of+Silence,The+Road+to+RNA+Therapeutics
聚焦小核酸行业系列报告(一):小核酸成药之路——Listening+to+the+Sound+of+Silence,The+Road+to+RNA+Therapeutics。2025年主要ASO、siRNA上市药物销售额分别约31亿美元、42亿美元。siRNA为双链形式,结构相对稳定但分子量较大且带强负电荷,需要依托载体实现有效递送;RISC介导的催化切割赋予更强沉默效率,GalNAc技术成熟后,siRNA在肝靶向实现弯道超越。化学修饰历经四代迭代,与递送平台(Naked ASO/LNP/偶联)协同演进,持续提高稳定性、靶向性、安全性与给药便利性,推动小核酸药物应用从罕见病延伸至心血管代谢等慢病治疗场景。