小核酸行业系列报告(二):肝脏之外——+Beyond+the+Liver,Knockin’on+Extrahepatic+Delivery’s+Door
聚焦小核酸行业系列报告(二):肝脏之外——+Beyond+the+Liver,Knockin’on+Extrahepatic+Delivery’s+Door。不同组织的独特生物学屏障催生了多元化递送范式,肌肉围绕TfR1及αvβ6介导的主动摄取,呈现AOC技术领先与POC效率提升的路线博弈;CNS围绕突破血脑屏障攻坚,形成鞘内注射侵入性给药与TfR1介导系统给药双轨并驱,拓展阿尔茨海默病等大适应症;肺部采取雾化吸入实现局部递送;脂肪与心脏等高潜力组织在慢病蓝海中探索早期技术边界。★ 未来,肝外递送的核心壁垒不仅在于效率提升,更在于能否搭建可复制、可横向扩展的组织特异性靶向递送体系。报告认为,递送平台承载技术复利,率先通关者有望主导下一代小核酸产业。