聚焦医药生物行业专题:小核酸肝外靶向系列报告(一)CNS与肾脏靶向递送破局,新战场呼之欲出。✓ 建议关注: 瑞博生物、必贝特、Alnylam、 Arrowhead✓ 风险提示: CNS适应症临床终点复杂,试验周期长;肾靶向平台跨物种验证数据尚不充分;相关标的BD进展不及预期;竞争格局快速变化风险。✓ 全球小核酸市场高速扩张,肝外递送将成为增长点: 2025年全球siRNA市场规模约35亿美元,预计2030年突破124亿美元,CAGR约19%。Alnylam的 Mivelsiran(C16修饰siRNA)是目前小核酸在神经退行性疾病领域进展最快的管线,鞘内注射每6个月给药一次可将CSF中APP蛋白水平降低73.3%,作为首发品种初步验证了小核酸进军神经主战场的巨大潜力。
聚焦医药生物行业专题:小核酸肝外靶向系列报告(一)CNS与肾脏靶向递送破局,新战场呼之欲出。✓ 建议关注: 瑞博生物、必贝特、Alnylam、 Arrowhead✓ 风险提示: CNS适应症临床终点复杂,试验周期长;肾靶向平台跨物种验证数据尚不充分;相关标的BD进展不及预期;竞争格局快速变化风险。✓ 全球小核酸市场高速扩张,肝外递送将成为增长点: 2025年全球siRNA市场规模约35亿美元,预计2030年突破124亿美元,CAGR约19%。Alnylam的 Mivelsiran(C16修饰siRNA)是目前小核酸在神经退行性疾病领域进展最快的管线,鞘内注射每6个月给药一次可将CSF中APP蛋白水平降低73.3%,作为首发品种初步验证了小核酸进军神经主战场的巨大潜力。
聚焦医药生物行业专题:小核酸肝外靶向系列报告(一)CNS与肾脏靶向递送破局,新战场呼之欲出。✓ 建议关注: 瑞博生物、必贝特、Alnylam、 Arrowhead✓ 风险提示: CNS适应症临床终点复杂,试验周期长;肾靶向平台跨物种验证数据尚不充分;相关标的BD进展不及预期;竞争格局快速变化风险。✓ 全球小核酸市场高速扩张,肝外递送将成为增长点: 2025年全球siRNA市场规模约35亿美元,预计2030年突破124亿美元,CAGR约19%。Alnylam的 Mivelsiran(C16修饰siRNA)是目前小核酸在神经退行性疾病领域进展最快的管线,鞘内注射每6个月给药一次可将CSF中APP蛋白水平降低73.3%,作为首发品种初步验证了小核酸进军神经主战场的巨大潜力。核心数据:✓ 全球小核酸市场高速扩张,肝外递送将成为增长点: 2025年全球siRNA市场规模约35亿美元,预计2030年突破124亿美元,CAGR约19%;✓ CNS小核酸BD交易阶段整体前置,买方高度集中于MNC,交易金额中位数约8亿美元。
本报告由华福证券发布,发布于 2026 年。
覆盖 2026 年。
本报告为付费报告,可在资料宝站内下单后获取完整内容。
重点分析了医药、医药生物行业专题、小核酸肝外靶向系列报告等议题。